Eiger是一家倡导联合开发和商业活动化遗传物质表达替代疗法化疗更为严重稀有和激稀有疾疾的生器物制止痛公司。近日，该公司同月初，已在宾夕法尼亚州市场推出Zokinvy（lonafarnib），该止痛于2020年11月初获得宾夕法尼亚州FDA批文，用于化疗早衰症（Progeria，旧称：哈金森-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰由此可知核纤层酶疾（Progeroid Laminopathies，PL）病人，增大致死风险。在临床试验之中，Zokinvy化疗将致死率增大了60%（p=0.0064），大约寿命延长2.5年。许多病人用于该止痛器物已激过10年。
值得一提的是，Zokinvy是全球性第一个获批化疗早衰症和早衰由此可知核纤层酶疾（PL）的止痛器物。在批文的同时，FDA颁发给Eiger一张稀有耳鼻喉科疾疾优先初审有价证券（PRV），以激励该公司在早衰症领域做出的突出贡献。在11月初23日，Eiger同月初，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症深入研究非营利组织（PRF）的合作伙伴和供应协议，Eiger原有了50%的支出，即4750万美元。
Eiger助理商务任官Eldon Mayer暗示：“Zokinvy是为已被证明能增大早衰症病人致死风险的止痛器物。为了履行对病人的希望，我们建立了Eiger OneCare， 这一综合计划，包含由专业护理经理、外加深入研究专家提供的个性化反对、为符合条件的病人提供的共同完成Store援助以及旨在帮助寻求Zokinvy化疗的病人的其他病人反对服务。”
在宾夕法尼亚州，大多数在此之前的Zokinvy合格病人已通过Eiger的全球性增加管理制度计划不能接受了Zokinvy化疗，现有已投身于到Eiger OneCare，这将借以顺利过渡Zokinvy商业活动供应。
在宾夕法尼亚州，Zokinvy通过优先初审程序获得批文，该止痛现有也在不能接受西欧止痛品管理局（EMA）的减慢评估。在此之后，Zokinvy已被宾夕法尼亚州FDA和欧盟EMA授予化疗早衰症和早衰由此可知核纤层酶疾的孤儿止痛资格（ODD）、被FDA授予突破器物资格（BTD）和稀有耳鼻喉科疾疾资格（RPDD）。
早衰症和早衰由此可知核纤层酶疾（PL）是一独特的、激稀有、肾病早衰性疾疾，可随之而来学童过早年老，减慢新进病人的致死。若未经化疗，早衰症学童将死于心脏疾，大约致死岁数14.5岁。据估计，全球性共约有400举例早衰症学童、200举例PL学童，其之中大共约180举例学童和新进已被早衰症深入研究非营利组织（The Progeria Research Foundation）验证，其之中大共约20人在宾夕法尼亚州、23人在西欧。
Zokinvy是一种所发展的、抗生素法尼基转移酶类似器物（FTI），可阻断早衰酶的法尼基化。该止痛是一种疾疾修正替代疗法，在早衰症学童和新进之中具有相当大的生存环境某种程度。在早衰症病人之中，Zokinvy将致死率增大了60%（p=0.0064），大约生存环境间隔时间增加了2.5年。最常见的不良底器物是胃肠道底器物（抽搐、腹泻、恶心），大多数为轻度或之中度（1级或2级）。许多早衰症病人已不能接受了持续10年以上的Zokinvy化疗。
早衰症（HGPS）是一种稀有的、致命性的学童减慢年老的肾病疾疾。该疾是由编码方式核纤层酶A（lamin A）的LMNA遗传物质之中的一个点遗传物质招致的，造成法尼基化异常的、有神经毒素的早衰酶（progerin）。核纤层酶A是细胞器结构支架的一大部分，在细胞器结构和功能性上都发挥重要作用。早衰症学童会死于影响数百万正常年老的完全相同疾疾——动脉硬化，但患儿致死的大约岁数为14.5岁。早衰症疾疾展现出包含更为严重肥大、硬皮疾由此可知眼部、全身糖类营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼发育不良、全身动脉粥由此可知硬化减慢、肠胃功能性下降和之发作。据估计，在全球性范围，共约有400举例早衰症学童病人。
早衰由此可知核纤层酶疾（progeroid laminopathies）是由核纤层酶A（lamin A）和/或Zmpste24遗传物质的一系列遗传物质招致的减慢年老的性状，这些遗传物质造成完全完全相同于早衰酶的法尼基化酶。虽然不造成早衰酶，但这些遗传物质遗传物质会随之而来与早衰酶有重叠但有区别的疾疾展现出。总的来说，在全球性范围，早衰由此可知核纤层酶疾的发疾率可能高于早衰症。
lonafarnib是Eiger公司从默沙东许可权获得，该止痛是一种特性与众不同的、处于后期联合开发阶段的、以法尼基转移酶为靶点的抗生素活性类似器物，法尼基转移酶是通过叫做萜化的每一次参与酶质的修饰。早衰酶是一种法尼基化的异常酶，被认为不能被切割，随之而来与微管紧密结合，从而随之而来微管形态的改变和随后的细胞损伤。lonafarnib可阻断早衰酶的法尼基化，已被确认可相当大增大早衰症学童的致死风险。
除了化疗早衰症和早衰由此可知核纤层酶疾之外，Eiger公司也正在联合开发lonafarnib化疗丁型HIV（HDV）染疾。2018年12月初底，FDA和EMA分别授予了lonafarnib化疗丁型HIV染疾（HDV）的突破器物资格（BTD）和优先止痛器物资格（PRIME）。lonafarnib可抑制人体内内HDV复制的萜化步骤，在疾毒组装阶段阻断疾毒时才会。
来自多项II期临床深入研究的数据确认了基于lonafarnib的提案化疗HDV染疾者的和安全性，数据表明，在在此之后未不能接受化疗（初治）的HDV染疾者之中，基于lonafarnib的提案大幅提高了使HDV RNA水平增大≥2log10以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）正常化的联合主要终点，这反映了大肠脏现状和疾毒学需要的话的改善。现有，该止痛停滞不前一项关键性的HDV III期临床深入研究之中。
丁型大肠炎是由HDV染疾招致，是最更为严重的一种人类疾神经毒素大肠炎多种类型。丁型大肠炎至少在携带乙型HIV（HBV）的个体之中作为共染疾而发生，引发比乙型大肠炎更更为严重的大肠脏疾疾，并且会加快大肠脑膜炎、大肠癌和大肠功能性衰竭。丁型大肠炎是一种更为严重影响全球性人类健康的疾疾，该疾可能影响全球性大共约1500万-2000万人。丁型大肠炎在全球性完全完全相同北部的流行持续性有所完全完全相同。据报道，在全球性范围，大共约4.3%-5.7%的慢性乙型HIV病毒感染存有HDV染疾。在某些北部，包含外蒙古、之东亚、俄罗斯、之中亚、孟加拉、土耳其、马达加斯加、之中东和南美等大部分北部，慢性HBV染疾者之中HDV的患疾率甚至很高，据报道，蒙古和孟加拉的HBV染疾者之中HDV的患疾率高达60%（生器物谷Bioon.com）
原文记事：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
相关新闻
下一页：鼻尖微整形敏感度怎样
相关问答
