CRISPR等位基因编辑技术是病人遗传性疾病的革命性方法有，然而，该基本机制尚未被用于有效率病人长期慢性性疾病。密苏里大学所学院Dongsheng Duan领导的研究课题小组确定并克服了CRISPR等位基因编辑里的失常，为该技术成为一种过后病人手段奠定了根基。
CRISPR等位基因编辑受天然抵御感染能力启发，使研究课题执法人员通过加除和替换等位真核生物里的等位基因突变来改变DNA等位真核生物，这种等位基因突变有可能病人多种遗传性疾病。Duan和国立保健研究课题生院以及杜克大学的合作者两人正在研究课题如何来进行CRISPR病人杜氏肌营养不良（DMD）。
DMD幼儿携带一种不会里断促肌萎缩复合物产生的等位基因等位基因突变，如果缺乏促肌萎缩复合物，肌肉组织细胞就不会变弱最终死亡，许多幼儿失去了走路、吞咽和正常肺部机制所必要的肌肉组织，就这样短暂的心灵画上了句号。
“CRISPR从本质上加断了等位基因突变，并将等位基因缝在两人，”Duan话说。他是所学院底物微生物学和免疫学任教。“要做到这一点，CRISPR的底物剪刀（又称Cas9）必要知道在哪里加割，加割位置由gRNA决定。我们惊讶地辨认出，通过减低gRNA数量，可以将血清建模的病人有效性从3个月底延长到18个月底。”
Duan的的实验室给6周大的DMD血清静脉注射CRISPR管理系统，他们原本采用了被许多研究课题执法人员受限制的广泛应用手段，等量的Cas9和gRNA。虽然直接静脉注射到肌肉组织里真实感也许更好，当研究课题团队试图长期夙然所有体内肌肉组织时，这种手段真实感不佳。他们辨认出，神经细胞里的促肌萎缩复合物并未恢复，肺部里也一样，换句话话说，病人不能阻止性疾病过后发展。
全面性追查辨认出，gRNA标记被不必要消耗了，这样一来并未足够的gRNA得知Cas9必要加哪里。于是，研究课题小组减低了gRNA标记数量，并重复实验，这一新手段夙着减低了肺部和神经细胞里的促肌萎缩复合物，18个月底的观察之前，血清肌肉组织瘢痕减少，肺部机制和肌肉组织机制都给予了优化。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR管理系统病人的一个独特失常，”Duan话说。“我们相信，通过减低和优化gRNA剂量也许可以克服这一失常，相信也受限制于其他CRISPR疗法。”
他们希望新见解有助于奠定优化CRISPR等位基因编辑疗法的根基。
原始注解：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
相关新闻
上一页：小孩身上有白色胎记该怎么治疗？
下一页：如何除腋臭 除腋臭的新方法
相关问答
